近日，國內(nèi)某知名醫(yī)藥公司的一款用于降低化療引起的骨髓抑制發(fā)生率的產(chǎn)品——CDK4/6抑制劑，獲國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準進口注冊上市。

　　該產(chǎn)品從2021年8月被納入海南博鰲樂城臨床真實世界數(shù)據(jù)應用試點范圍，并在零氪科技支持下，按監(jiān)管要求在既定時間內(nèi)遞交項目相關材料，到2021年11月NMPA受理上市注冊申請，再到如今僅用時7個月獲批，進程之快令人感嘆。

　　另辟蹊徑，首個用于骨髓抑制保護的 CDK4/6 抑制劑

　　化療是腫瘤基礎治療手段之一，但其常見副作用——骨髓抑制會造成患者感染、貧血、自發(fā)性出血、休克甚至是死亡，嚴重降低患者的生存質(zhì)量。對此，臨床上一直在改進優(yōu)化治療方案和預防手段。

　　作為一種細胞周期蛋白依賴性激酶 4/6(CDK4/6)抑制劑，該產(chǎn)品可以將骨髓中的造血干/祖細胞等暫時地阻滯在細胞周期的G1期，讓細胞暫時停止分裂，從而免受化療藥物的殺傷。目前已上市的其他 CDK4/6 抑制劑尚不具備此種骨髓保護作用。

　　該產(chǎn)品于2021年2月獲FDA批準上市。在國內(nèi)，迄今已獲批3項臨床試驗申請，并已啟動針對小細胞肺癌、結直腸癌、三陰性乳腺癌三項適應癥的Ⅲ期臨床試驗。2021 年6月其在海南博鰲樂城醫(yī)療先行區(qū)開出了除審批國之外的首張?zhí)幏�，在國�?nèi)首次用于廣泛期小細胞肺癌患者的臨床治療，并隨之啟動了真實世界研究(RWS)，為該產(chǎn)品在中國的快速落地累積真實世界證據(jù)(RWE)。

　　樂城先行區(qū)“快車道”助力藥品研發(fā)上市

　　樂城先行區(qū)作為我國醫(yī)療領域改革開放的“試驗田”，依托海南自由貿(mào)易港以及“新國九條”等先行先試的政策，率先開展臨床真實世界數(shù)據(jù)應用試點工作。

　　該產(chǎn)品提交的NDA上市申請，使用了樂城真實世界研究數(shù)據(jù)作為重要的輔助支持性證據(jù)，反映了真實診療情況下，其在中國人群的療效和安全性。為助推該產(chǎn)品加快審評，從方案起草、數(shù)據(jù)采集，到產(chǎn)品檢測、注冊申請遞交，樂城管理局積極協(xié)調(diào)各方資源，提供相關指導服務，并在對接落地醫(yī)療機構、患者招募等方面給予幫助。

　　海南省藥品監(jiān)督管理局表示，試點產(chǎn)品通過使用樂城臨床真實世界數(shù)據(jù)加快獲批上市，對提速全球創(chuàng)新藥械產(chǎn)品在我國臨床使用的可及性，更好地滿足人民群眾高質(zhì)量用藥用械需求具有重要意義。

　　高質(zhì)量數(shù)據(jù)是真實世界研究的“基石”

　　樂城真實世界數(shù)據(jù)應用試點的開展，是臨床急需進口特許藥械政策的延伸。真實世界研究作為一種對藥械安全性、有效性新的評價方法，能夠更好、更快地支持藥械的研發(fā)和上市，是目前世界范圍內(nèi)正在推動的一項全新課題。

　　據(jù)CB Insights發(fā)布的真實世界數(shù)據(jù)(RWD)行業(yè)深度報告顯示，業(yè)界對RWE未來影響力充滿希望。但困擾RWE應用的最大障礙，仍是真實世界數(shù)據(jù)質(zhì)量問題——能否生產(chǎn)合規(guī)、可及、可溯源的高質(zhì)量RWD是RWE廣泛應用的關鍵。

　　2021年4月,國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)發(fā)布《用于產(chǎn)生真實世界證據(jù)的真實世界數(shù)據(jù)指導原則(試行)》，提出了更為明確的對真實世界數(shù)據(jù)的治理要求和指導，零氪科技則作為唯一外部專家參與了該文件的起草工作。

　　近年來，零氪憑借常年的臨床項目實踐積累了豐富的真實世界研究經(jīng)驗，并針對不同使用場景分層管理數(shù)據(jù)，完善全局數(shù)據(jù)治理能力：一方面，利用統(tǒng)一疾病模型，全面整合患者的各類醫(yī)療數(shù)據(jù)，減少數(shù)據(jù)缺失，不斷拓展數(shù)據(jù)治理深度;另一方面，通過研究和探索患者管理、市場洞察、醫(yī)學科研、新產(chǎn)品注冊等對應的RWE需求，不斷豐富應用場景。

　　在本項目中，零氪科技基于強大的數(shù)據(jù)治理能力和豐富的RWS經(jīng)驗，參與了真實世界研究方案設計、統(tǒng)計學分析等工作，在有限的時間窗內(nèi)，完成統(tǒng)計分析計劃及分析圖表模板、數(shù)據(jù)相關問題核查、數(shù)據(jù)鎖庫及統(tǒng)計編程與分析等工作，幫助企業(yè)按照監(jiān)管機構要求的遞交標準，在預期時間前完成項目資料的遞交，僅用4個月即被納入優(yōu)先審評審批程序，為其快速獲批上市提供了有力支持。

　　此次項目之順利開展并最終獲得可喜的成果，一方面是企業(yè)全力配合和專業(yè)支持，其與零氪項目團隊始終保持著緊密、高效的溝通互動，既給予了全方面的支持，也予以最大程度的理解和信任;另一方面，零氪項目團隊成員也秉承了“客戶至上”的服務理念和企業(yè)價值觀，在行業(yè)整體缺乏可借鑒和參考經(jīng)驗的情況下，團隊成員“晨曦朝露去，披星戴月歸，數(shù)月如一日”，以敢為人先的勇氣和魄力盡全力達成了目標。這也為接下來繼續(xù)高標準、高質(zhì)量地開展同類RWE項目增添了更多寶貴的經(jīng)驗。

　　目前，零氪科技每年參與的RWS類醫(yī)學項目數(shù)量約300個，從治療領域和疾病上來分，累計涉及26個學科87個疾病，其中，包括RWE應用于注冊研究、市場準入、拓展適應癥等方面輔助監(jiān)管決策的案例也越來越多，如某款在樂城先行區(qū)優(yōu)先使用的藥物申請對內(nèi)地用藥人群的拓展、某款已上市30多年的藥物增加兒童用藥人群的真實世界證據(jù)支持、某項上市在即的創(chuàng)新藥在申報過程中加入RWS外部對照臂加速審批進程等，都有著零氪的身影。

　　相信隨著政策端的逐步完善與技術端的規(guī)范突破，勢必將有更多的研究項目鎖定于從RWD到RWE的拓展應用，也期待其在加速藥品審批、市場營銷、藥品使用反饋和生命周期延長等方面發(fā)揮更加積極的作用。

（責任編輯：華康）