12月11日至14日,全球血液學(xué)領(lǐng)域規(guī)模最大、涵蓋最全面的國際學(xué)術(shù)盛會之一——美國血液學(xué)會(ASH)第63屆年會在美國亞特蘭大召開。其中,北京時間2021年12月14日,港股創(chuàng)新藥企基石藥業(yè)(HK:2616)同類首創(chuàng)藥物艾伏尼布(ivosidenib)與化療藥物阿扎胞苷聯(lián)合治療先前未經(jīng)治療的IDH1突變AML成人患者的全球III期雙盲安慰劑對照AGILE研究數(shù)據(jù)將以口頭報(bào)告形式公布(摘要編號:697),并被納入大會的官方新聞發(fā)布中。此次公布數(shù)據(jù)顯示,艾伏尼布聯(lián)合阿扎胞苷治療組患者的無事件生存期(EFS)和總生存期(OS)等均獲得具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善,顯示出優(yōu)異療效。并且,艾伏尼布聯(lián)合阿扎胞苷表現(xiàn)出良好的安全性特征。

　　對此,基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示,這次的數(shù)據(jù)證實(shí)了艾伏尼布可大幅度提高患者的生存率,能夠?yàn)橄惹拔唇?jīng)治療的IDH1突變AML患者帶來新的治療選擇。“基石藥業(yè)還計(jì)劃與中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)展開溝通,盡早將這一創(chuàng)新療法帶給中國患者�！�

　　同時,AGILE研究中國主要研究者、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院王建祥教授也表示,此次公布的艾伏尼布的研究數(shù)據(jù)展示出了顯著的臨床獲益,將會為先前未經(jīng)治療的IDH1突變AML患者帶來新的治療選擇。

　　據(jù)了解,AGILE研究是一項(xiàng)全球III期、多中心、雙盲、隨機(jī)、安慰劑對照臨床試驗(yàn),旨在評估艾伏尼布聯(lián)合阿扎胞苷與安慰劑聯(lián)合阿扎胞苷,在不符合強(qiáng)烈化療條件的新診斷AML患者中的療效和安全性。該研究的主要終點(diǎn)是EFS。

　　根據(jù)ASH年會上公布的研究數(shù)據(jù),艾伏尼布聯(lián)合阿扎胞苷治療組患者的無事件生存期(EFS)獲得具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善(風(fēng)險(xiǎn)比[HR]=0.33[95% CI 0.16,0.69],單側(cè)P值=0.0011)。此外,艾伏尼布聯(lián)合阿扎胞苷治療組患者的總生存期(OS)同樣獲得具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善(HR=0.44 [95%CI 0.27,0.73];單側(cè)P值=0.0005),艾伏尼布聯(lián)合阿扎胞苷治療組患者的中位OS為24.0個月,而安慰劑聯(lián)合阿扎胞苷組患者的中位OS為7.9個月。

　　據(jù)了解,急性髓性白血病(AML)是最常見的成人白血病類型之一,多發(fā)生于65歲以上的中老年人,據(jù)估計(jì),美國每年約有2萬例新發(fā)病例,歐洲每年約有4.3萬例病例,中國每年新發(fā)病例超過3萬例且發(fā)病率伴隨人口老齡化顯著上升。該疾病進(jìn)展迅速,預(yù)后較差,患者五年生存率不足30%;尤其是占總發(fā)病人數(shù)6～10%的易感異檸檬酸脫氫酶-1(IDH1)突變的患者,一直缺乏有效治療方案。因此,此次AGILE研究數(shù)據(jù)的公布頗受業(yè)界關(guān)注。

　　作為全球同類首創(chuàng)的強(qiáng)效、高選擇性口服IDH1抑制劑,艾伏尼布在去年被中國國家藥品審評中心納入“臨床急需境外新藥名單(第三批)”,獲得快速通道審評審批資格。并且,艾伏尼布以其明確的臨床優(yōu)勢,入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。目前,中國國家藥品監(jiān)督管理局已受理艾伏尼布的新藥上市申請并納入優(yōu)先審評,用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性AML患者。

　　此前,艾伏尼布已在美國獲批,用于單藥治療IDH1突變的復(fù)發(fā)或難治性AML成人患者,以及新診斷的年齡≥75歲或因合并癥無法使用強(qiáng)烈誘導(dǎo)化療的IDH1突變AML成人患者。近期,艾伏尼布已獲批準(zhǔn)作為首個且唯一用于經(jīng)治IDH1突變膽管癌患者的靶向藥物。

（責(zé)任編輯：華康）