記者從19日開幕的2024年中國(guó)罕見(jiàn)病大會(huì)獲悉，截至目前，全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院總數(shù)達(dá)到419家，顯著提升了罕見(jiàn)病的管理與診療水平;截至今年8月，本年度已有37種罕見(jiàn)病藥物獲批上市，其中多款境外新藥或新適應(yīng)癥在中國(guó)實(shí)現(xiàn)全球首次獲批;最新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄今年落地實(shí)施的第1個(gè)月，談判準(zhǔn)入的協(xié)議期內(nèi)37個(gè)罕見(jiàn)病用藥惠及患者超22萬(wàn)人次。

　　“我國(guó)人口基數(shù)大，各類罕見(jiàn)病患者占比雖小，但絕對(duì)數(shù)已經(jīng)達(dá)到2000多萬(wàn)。”國(guó)家衛(wèi)生健康委黨組成員、國(guó)家中醫(yī)藥管理局局長(zhǎng)余艷紅在會(huì)上介紹，國(guó)家衛(wèi)生健康委通過(guò)制定罕見(jiàn)病目錄、組建全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)、成立中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟等方式，推動(dòng)罕見(jiàn)病防治能力不斷提升，加快探索罕見(jiàn)病診療與保障的中國(guó)模式。

　　國(guó)家醫(yī)療保障局副局長(zhǎng)李滔介紹，國(guó)家醫(yī)保局完善準(zhǔn)入程序、推動(dòng)準(zhǔn)入談判、優(yōu)化供應(yīng)保障機(jī)制，切實(shí)提升罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療保障水平。僅2023年醫(yī)保目錄就新增15個(gè)罕見(jiàn)病用藥，填補(bǔ)10個(gè)病種用藥空白;醫(yī)保平均為每人次罕見(jiàn)病患者減負(fù)5500元左右。同時(shí)，完善談判藥品“雙通道”管理機(jī)制，建設(shè)醫(yī)保藥品云平臺(tái)，整合藥品生產(chǎn)、流通、使用等環(huán)節(jié)，解決罕見(jiàn)病患者購(gòu)藥信息差問(wèn)題。

　　北京協(xié)和醫(yī)院院長(zhǎng)、中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟副理事長(zhǎng)張抒揚(yáng)介紹，目前國(guó)家第一批、第二批罕見(jiàn)病目錄的治療藥物可及性超過(guò)60%，研發(fā)創(chuàng)新不斷取得突破，專業(yè)人才隊(duì)伍持續(xù)壯大，診療研水平快速提升。現(xiàn)在到北京協(xié)和醫(yī)院就診的罕見(jiàn)病患者，平均確診時(shí)間從4年已經(jīng)縮短到來(lái)院4周以內(nèi)，醫(yī)療花費(fèi)降低90%，通過(guò)社會(huì)各界的共同努力，罕見(jiàn)病知曉率從過(guò)去的31%提升至69%。

（責(zé)任編輯：華康）