馴鹿醫(yī)療，一家處于臨床階段、致力于細(xì)胞治療和抗體藥物開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的創(chuàng)新生物制藥公司，今日宣布將在2021第63屆美國血液學(xué)會(ASH)年會上以口頭報告形式展示其與信達(dá)生物制藥集團(tuán)(“信達(dá)生物”)(香港聯(lián)交所股票代碼：01801)共同開發(fā)的全人源自體B細(xì)胞成熟抗原(BMCA)嵌合抗原受體自體T細(xì)胞(CAR-T)療法(馴鹿醫(yī)療研發(fā)代號：CT103A，信達(dá)生物研發(fā)代號：IBI326)的最新1/2期注冊性臨床研究結(jié)果(摘要編號：547)。

　　本次口頭報告將展示CT103A治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤(RRMM)的1/2期臨床研究(ChiCTR1800018137) 在13個中心的最新臨床數(shù)據(jù)，包括了在更長隨訪期中更多受試者的更完整的安全性、有效性結(jié)果，以及CT103A的藥代動力學(xué)數(shù)據(jù)。

　　摘要標(biāo)題：全人源B細(xì)胞成熟抗原特異性CAR-T細(xì)胞(CT103A)治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的1/2期臨床研究

　　報告類型：口頭報告 摘要編號547

　　會議主題：704. 細(xì)胞免疫療法: 骨髓瘤的細(xì)胞治療

　　會議時間: 2021年12月12日 下午4:30 - 6:00(美國東部時間)

　　報告人：華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院 李春蕊教授

　　目前，CT103A在國內(nèi)的研究者發(fā)起的(IIT)臨床研究 -- 輸注CT103A細(xì)胞治療復(fù)發(fā)/難治漿細(xì)胞腫瘤的安全性和有效性的單中心、開放的I期臨床研究已完成23例回輸后至少2年隨訪;注冊臨床研究 -- 全人源BCMA 嵌合抗原受體自體T 細(xì)胞注射液(CT103A)治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者(RRMM)的Ib/II 期臨床研究(ChiCTR1800018137)正在開展中。除多發(fā)性骨髓瘤外，馴鹿醫(yī)療已率先開啟CT103A在自身免疫性疾病的研究。CT103A針對視神經(jīng)脊髓炎的非注冊臨床研究已取得積極結(jié)果并已完成pre-IND階段，有望于2021年底在自身免疫性疾病治療領(lǐng)域申報IND。

　　關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤(MM)

　　多發(fā)性骨髓瘤(MM)是最常見的血液癌癥之一，是一種克隆性漿細(xì)胞異常增殖的惡性疾病。對于初治的多發(fā)性骨髓瘤患者，常用的一線治療藥物包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)類藥物及烷化劑類藥物。對于大多數(shù)的患者，常用的一線治療可以使患者的病情穩(wěn)定3-5年，但也有少部分患者在初治時表現(xiàn)為原發(fā)耐藥，病情不能得到有效控制。對于治療有效的大多數(shù)初治患者，在經(jīng)過疾病穩(wěn)定期后也會不可避免的進(jìn)入復(fù)發(fā)、難治階段。因此，復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤患者仍存在未滿足的需求。在美國，MM約占所有癌癥患者人數(shù)近2%，占癌癥死亡患者人數(shù)的2%以上。根據(jù)弗若斯沙利文報告：

　　美國MM的新發(fā)病人數(shù)從2016年30,300 人增加至2020年32,300人，預(yù)計2025年將增加至37,800人。美國MM的患病人數(shù)從2016年132,200人增加到2020年144,900人，預(yù)計2025年將增加至162,300人。

　　中國MM的新發(fā)病人數(shù)由2016年18,900人增至 2020年21,100人，預(yù)計2025年將增長至24,500人。中國MM的患病率從2016年69,800 人增至2020年113,800人，預(yù)計2025年增長至182,200人。

　　關(guān)于 CT103A(BCMA CAR-T)

　　CT103A是由馴鹿醫(yī)療和信達(dá)生物制藥聯(lián)合開發(fā)的一種創(chuàng)新產(chǎn)品。本產(chǎn)品以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細(xì)胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域�；�于嚴(yán)格的篩選，通過全面的體內(nèi)外功能評價，CT103A CAR-T產(chǎn)品具有強(qiáng)有力和快速的療效，并有突出的體內(nèi)持久存續(xù)性。2021年2月，CT103A已獲得國家藥品監(jiān)督管理局 (NMPA) 藥品審評中心(CDE)“突破性治療藥物”認(rèn)定，用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤。除多發(fā)性骨髓瘤外，該產(chǎn)品也在針對罕見病—視神經(jīng)脊髓炎進(jìn)行非注冊臨床研究并已完成Pre-IND階段。

　　關(guān)于馴鹿醫(yī)療

　　馴鹿醫(yī)療是一家專注于細(xì)胞治療和抗體藥物開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的創(chuàng)新生物制藥公司。公司成立于2017年，已組建了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗的國際化管理團(tuán)隊。公司以開發(fā)血液腫瘤細(xì)胞類藥物和抗體藥物為創(chuàng)新的基石，向?qū)嶓w瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發(fā)現(xiàn)、注冊申報、臨床開發(fā)到商業(yè)化生產(chǎn)的全流程平臺能力及包括了全人源抗體發(fā)現(xiàn)平臺、高通量CAR-T藥物優(yōu)選平臺、通用CAR技術(shù)平臺、生產(chǎn)技術(shù)平臺、臨床轉(zhuǎn)化研究平臺在內(nèi)的多個技術(shù)平臺�，F(xiàn)有10個在研品種處于不同研發(fā)階段，其中進(jìn)展最為迅速的產(chǎn)品CT103A(全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細(xì)胞注射液)已處于臨床開發(fā)后期階段，已于2021年2月被國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)納入“突破性治療藥物”品種;公司自主研發(fā)的創(chuàng)新產(chǎn)品CT120(全人源CD19/CD22雙靶點(diǎn)CAR-T細(xì)胞注射液)已進(jìn)入臨床研究階段，適應(yīng)癥分別為CD19/CD22陽性的復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤(B-NHL)和復(fù)發(fā)/難治性急性B淋巴細(xì)胞白血病(B-ALL)。

　　憑借強(qiáng)執(zhí)行力的管理團(tuán)隊、豐富的產(chǎn)品管線、獨(dú)特的創(chuàng)新研發(fā)與商業(yè)模式，馴鹿醫(yī)療有志于成為業(yè)界有影響力的創(chuàng)新藥企，將真正解決臨床痛點(diǎn)、具有市場競爭力的創(chuàng)新藥物推向臨床直至市場，為受試者開辟新的治療道路，帶來新的希望。

（責(zé)任編輯：華康）