百濟(jì)神州(納斯達(dá)克代碼：BGNE;香港聯(lián)交所代碼：06160)和EUSA Pharma 今日宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已批準(zhǔn)薩溫珂®(SYLVANT®，注射用司妥昔單抗)用于治療人體免疫缺陷病毒(HIV)陰性和人皰疹病毒8型(HHV-8)陰性的多中心型Castleman病(MCD)成人患者。該疾病又稱特發(fā)性MCD(iMCD)，是一種罕見(jiàn)、危及生命的衰竭性淋巴組織增生疾病。司妥昔單抗是一款單克隆抗體，已在美國(guó)、歐盟及全球多個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批。

　　百濟(jì)神州總裁、首席運(yùn)營(yíng)官兼中國(guó)區(qū)總經(jīng)理吳曉濱博士表示：“今天薩溫珂®的獲批為我國(guó)罹患這種罕見(jiàn)的全身性疾病的患者提供了一種新的治療方案。這是我們與EUSA合作中的第二款獲批產(chǎn)品，彰顯了雙方公司發(fā)揮各自的專業(yè)能力而為患者共同努力的成果。我們非常高興這一里程碑的達(dá)成，期待薩溫珂®在2022年的上市，以幫助國(guó)內(nèi)的iMCD患者。”

　　EUSA Pharma首席執(zhí)行官Carsten Thiel博士表示：“此次獲批使得罹患這一重疾的中國(guó)患者將很快有機(jī)會(huì)能夠用上司妥昔單抗，這令我們感到高興。”

　　此次薩溫珂®獲批用于治療iMCD是基于一項(xiàng)國(guó)際多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的2期臨床試驗(yàn)(NCT01024036)結(jié)果，該試驗(yàn)在19個(gè)國(guó)家和地區(qū)的79例患者中進(jìn)行，其中包括16例中國(guó)患者。

　　該研究的主要終點(diǎn)是腫瘤和癥狀的持續(xù)緩解，定義為經(jīng)獨(dú)立審查評(píng)估的腫瘤緩解以及前瞻性收集的iMCD癥狀完全緩解或穩(wěn)定(在無(wú)治療失敗的情況下至少18周)。研究觀察到司妥昔單抗組與安慰劑組相比，經(jīng)獨(dú)立審查評(píng)估的腫瘤和癥狀持續(xù)緩解率具有顯著性的統(tǒng)計(jì)學(xué)差異(34% vs 0%;95% CI：11.1，54.8;p = 0.0012)。

　　安全性評(píng)價(jià)總體基于接受司妥昔單抗單藥治療的所有患者(n = 370)的數(shù)據(jù)。最常見(jiàn)的不良反應(yīng)為感染(包括上呼吸道感染)、瘙癢、皮疹、關(guān)節(jié)痛和腹瀉。在針對(duì)iMCD的臨床研究中，接受司妥昔單抗治療的患者有> 20%發(fā)生了以上事件。與司妥昔單抗藥物使用相關(guān)的最嚴(yán)重的不良反應(yīng)為速發(fā)嚴(yán)重過(guò)敏反應(yīng)。

　　該研究中，共入組了34例亞洲患者，其中16例來(lái)自中國(guó);34例亞洲患者中有24例在司妥昔單抗組中，其余10例患者在安慰劑組中。亞組分析顯示，亞洲患者與總體人群的人口統(tǒng)計(jì)學(xué)和基線疾病特征無(wú)顯著差異;亞洲患者主要和次要研究終點(diǎn)的有效性數(shù)據(jù)及安全性數(shù)據(jù)與總體人群一致;未發(fā)現(xiàn)其他安全性信號(hào)。

　　此外，針對(duì)在既往試驗(yàn)中接受過(guò)治療的iMCD患者也進(jìn)行了一項(xiàng)開(kāi)放性、長(zhǎng)期擴(kuò)展性2期臨床試驗(yàn)(NCT01400503)。司妥昔單抗的中位治療持續(xù)時(shí)間為5.52年(范圍：0.8 至10.8年);超過(guò)50%的患者接受司妥昔單抗治療≥ 5年。嚴(yán)重或3級(jí)及以上不良事件的發(fā)生率并未隨累計(jì)暴露量增加而升高。

　　關(guān)于薩溫珂®(注射用司妥昔單抗)

　　薩溫珂®是一款單克隆抗體，可阻斷白細(xì)胞介素-6(IL-6)活性。IL-6是一種多功能細(xì)胞因子，在iMCD患者中可檢測(cè)到IL-6水平升高。薩溫珂®已在多個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批用于治療人體免疫缺陷病毒(HIV)陰性和人皰疹病毒8型(HHV-8)陰性的多中心型Castleman病(MCD)患者。iMCD是一種罕見(jiàn)、危及生命的衰竭性淋巴組織增生疾病，可引起免疫細(xì)胞異常過(guò)度生長(zhǎng)，與淋巴瘤有許多相似的癥狀和組織學(xué)特征。欲了解已獲批適應(yīng)癥及使用詳情，請(qǐng)見(jiàn)EMA產(chǎn)品特性總結(jié)(SmPC)和FDA處方信息。

　　關(guān)于EUSA Pharma

　　EUSA Pharma成立于2015年3月，是一家專注于癌癥和罕見(jiàn)病的世界級(jí)生物制藥公司。公司已在美國(guó)和歐洲建立了廣泛的商業(yè)化運(yùn)營(yíng)，在全球其他市場(chǎng)也具備一定規(guī)模。EUSA Pharma的管理團(tuán)隊(duì)經(jīng)驗(yàn)豐富，成功建立了多家制藥企業(yè)。生命科學(xué)投資機(jī)構(gòu)EW Healthcare Partners為其提供了重要的資本支持。

　　關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)

　　百濟(jì)神州通過(guò)自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動(dòng)同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有影響力、可及且可負(fù)擔(dān)的藥物。公司全球臨床研究和開(kāi)發(fā)團(tuán)隊(duì)已有約2,750人，團(tuán)隊(duì)規(guī)模還在不斷擴(kuò)大。這支團(tuán)隊(duì)目前正在全球范圍支持開(kāi)展或計(jì)劃開(kāi)展90多項(xiàng)臨床研究(其中70多項(xiàng)正在進(jìn)行中)，已招募患者和健康受試者超過(guò)14,000人。百濟(jì)神州自有的臨床開(kāi)發(fā)團(tuán)隊(duì)規(guī)劃并主導(dǎo)公司產(chǎn)品管線的研發(fā)和擴(kuò)充，為覆蓋超過(guò)45個(gè)國(guó)家/地區(qū)的臨床試驗(yàn)提供支持和指導(dǎo)。公司特別關(guān)注血液腫瘤和實(shí)體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療，并重點(diǎn)研究單藥和聯(lián)合療法。目前，百濟(jì)神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤®(BTK抑制劑，已在美國(guó)、中國(guó)、歐盟、加拿大、澳大利亞及其他國(guó)際市場(chǎng)獲批上市)、百澤安®(可有效避免Fc-γ受體結(jié)合的抗PD-1抗體，已在中國(guó)獲批上市)及百匯澤®(PARP抑制劑，已在中國(guó)獲批上市)。

　　同時(shí)，百濟(jì)神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進(jìn)創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國(guó)，百濟(jì)神州正在銷售多款由安進(jìn)、百時(shí)美施貴寶、EUSA Pharma和百奧泰授權(quán)的腫瘤藥物。公司也通過(guò)與包括安進(jìn)、Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內(nèi)的多家公司合作，更大程度滿足當(dāng)前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。百濟(jì)神州還與諾華公司達(dá)成合作，授權(quán)諾華在北美、歐洲和日本開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百澤安®。

　　關(guān)于百濟(jì)神州

　　百濟(jì)神州是一家立足科學(xué)的全球性生物科技公司，專注于開(kāi)發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，以為全球患者改善治療效果和提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過(guò)加強(qiáng)自主研發(fā)能力和合作，加速推進(jìn)多元、創(chuàng)新的藥物管線開(kāi)發(fā)。我們致力于在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支超過(guò)7,700人的團(tuán)隊(duì)。

（責(zé)任編輯：華康）