6月2日，港股創(chuàng)新藥企基石藥業(yè)(02616.HK)宣布，其同類首創(chuàng)藥物拓舒沃®獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)用于一項(xiàng)新適應(yīng)癥，即拓舒沃®(艾伏尼布片)聯(lián)合阿扎胞苷用于治療75歲及以上初治的IDH1突變急性髓系白血病(AML)患者或因其它合并癥而無法接受強(qiáng)化誘導(dǎo)化療的初治的IDH1突變AML成人患者。拓舒沃®的補(bǔ)充新藥上市獲得了FDA的優(yōu)先審評(píng)資格，根據(jù)FDA實(shí)時(shí)腫瘤藥物審評(píng)(RTOR)試點(diǎn)項(xiàng)目開展審評(píng)。目前，拓舒沃®是全球首個(gè)獲批聯(lián)合阿扎胞苷用于一線治療初治的IDH1突變AML患者的癌癥代謝靶向療法。

　　據(jù)了解，拓舒沃®此前已經(jīng)獲得FDA批準(zhǔn)用于治療攜帶IDH1易感突變的復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病(R/R AML) 成人患者和用于治療先前接受過治療的IDH1突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌成人患者，并在2022年1月獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)用于治療攜帶IDH1易感突變的成人R/R AML患者。

　　對(duì)此，基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示，IDH1突變AML患者的預(yù)后較差，尤其是不適合接受強(qiáng)化化療的新診斷的AML患者，“拓舒沃®是首個(gè)獲批用于聯(lián)合阿扎胞苷治療該患者群體的癌癥代謝靶向療法，在注冊(cè)研究AGILE中，試驗(yàn)組相較于對(duì)照組改善了中位總生存期(OS)約3倍(24個(gè)月 vs 7.9個(gè)月)。我們正與中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)緊密溝通，期待能將這一創(chuàng)新療法帶給更多中國(guó)AML患者�！�

　　公開資料顯示， AML是一種進(jìn)展迅速的血液和骨髓癌癥，是成人白血病中最常見的類型。在美國(guó)，每年約有20,000例新發(fā)病例。在中國(guó)，每年約有7.53萬白血病新發(fā)病例，其中AML患者的占比約為59%�；颊呶迥晟�存率約29.5%。在新診斷的AML患者中，約6～10%攜帶IDH1突變。

　　據(jù)了解，此次拓舒沃®的補(bǔ)充新藥上市申請(qǐng)(sNDA)獲批是基于AGILE研究的結(jié)果， AGILE研究是目前唯一專為無法使用強(qiáng)化化療的新診斷的IDH1突變AML患者設(shè)計(jì)的III期臨床試驗(yàn)。研究數(shù)據(jù)顯示，與阿扎胞苷聯(lián)合安慰劑相比，拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷療法的無事件生存期(EFS)和總生存期(OS)獲得統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善，中位OS改善了約3倍(24個(gè)月 vs 7.9個(gè)月)，為該類患者的一線治療帶來突破性進(jìn)展。AGILE研究結(jié)果已在2021年美國(guó)血液學(xué)會(huì)(ASH)年會(huì)上公布，并于2022年4月發(fā)表在頂級(jí)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。

　　目前，基石藥業(yè)計(jì)劃在中國(guó)遞交拓舒沃®用于一線治療初治IDH1突變AML患者的補(bǔ)充新藥上市申請(qǐng)。此外，拓舒沃®也有兩項(xiàng)適應(yīng)癥的上市許可申請(qǐng)?jiān)跉W洲遞交。另有多項(xiàng)臨床研究正在全球范圍內(nèi)開展中，包括用于治療攜帶IDH1易感突變的復(fù)發(fā)難治性骨髓增生異常綜合征的成人患者(MDS)、晚期膠質(zhì)瘤等。

　　值得一提的是，今年年初，拓舒沃®獲準(zhǔn)在中國(guó)海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)特定醫(yī)療機(jī)構(gòu)博鰲超級(jí)醫(yī)院應(yīng)用于臨床急需，用于既往接受過治療的IDH1突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌成年患者的治療，成為了基石藥業(yè)在博鰲成功落地的第三款藥物。3月，拓舒沃®已在博鰲超級(jí)醫(yī)院開具首張?zhí)幏剑�順利完成首例患者用藥�；�石藥業(yè)正在與業(yè)界伙伴共同努力，通過多種方式不斷提高拓舒沃®的可及性和可支付性。

（責(zé)任編輯：華康）