近日，港股創(chuàng)新藥企基石藥業(yè)(2616.HK)傳出喜訊，其全球首創(chuàng)藥物拓舒沃®(艾伏尼布片)多個適應癥在美國和歐洲取得多項重磅進展，包括美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)受理了拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷用于一線治療IDH1突變型急性髓系白血病患者治療的補充新藥上市申請并授予優(yōu)先審評，以及該藥物治療IDH1突變型急性髓系白血病和膽管癌患者兩項適應癥的上市許可申請已遞交至歐洲藥品管理局(EMA)，并有望成為全球首個在歐洲申報上市的IDH1靶向治療藥物。
業(yè)內(nèi)人士認為，拓舒沃®是基石藥業(yè)一年內(nèi)獲批上市的第四款創(chuàng)新藥，也是中國首個獲批用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復發(fā)或難治性AML患者的IDH1抑制劑，此次在美國和歐洲取得的重大進展，進一步證實了拓舒沃®的臨床療效和巨大市場潛力。
新適應癥多地突破性進展
美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已受理拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷用于一線治療IDH1突變型急性髓系白血病(AML)患者治療的補充新藥上市申請(sNDA)并授予優(yōu)先審評，這意味著審評目標時間從自申請受理之日起10個月縮短至6個月。據(jù)了解，優(yōu)先審評通常授予可能在治療方面有重大進展或在沒有足夠治療手段的情況下提供治療的藥物。基石藥業(yè)已計劃在中國遞交此項上市申請。
在歐洲，拓舒沃®兩項適應癥的上市許可申請已遞交至歐洲藥品管理局(EMA)，分別為聯(lián)合阿扎胞苷一線治療不適合強化療的IDH1突變型AML患者和既往接受過治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性IDH1突變型膽管癌患者，拓舒沃®成為全球首個在歐洲申報上市的IDH1靶向治療藥物。
基石藥業(yè)首席醫(yī)學官楊建新博士表示，非常高興地看到拓舒沃®多項適應癥在美國以及歐洲取得重磅進展。拓舒沃®是首個被證實與阿扎胞苷聯(lián)用可顯著提高一線治療IDH1突變型AML患者的無事件生存期和總生存期的靶向療法。“我們計劃與中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)展開密切溝通，期待盡快將這一創(chuàng)新療法帶給更多中國患者。”
此前，拓舒沃®已獲美國FDA批準用于多個適應癥，包括用于單藥治療經(jīng)FDA批準的檢測方法確診的攜帶IDH1易感突變的成人復發(fā)或難治性急性髓系白血病患者，以及年齡≥75歲或因為其它合并癥無法使用強化化療的攜帶IDH1易感突變的新診斷AML成人患者，以及作為首個且唯一的靶向療法用于治療經(jīng)FDA批準的檢測方法確診的先前經(jīng)過治療的IDH1突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌患者。
拓舒沃®臨床療效顯著
根據(jù)公開資料，AML是一種進展迅速的血液和骨髓癌癥，是成人急性白血病中最常見的類型，美國每年約有2萬例新發(fā)病例，歐洲每年約有4.3萬例新發(fā)病例。在中國，每年約有7.53萬白血病新發(fā)病例，其中AML患者的占比約為59%。6%-10%的AML患者攜帶IDH1突變。
據(jù)了解，此次拓舒沃®用于 AML 補充新藥上市申請的受理以及MAA的遞交基于一項針對先前未接受治療的IDH1突變型AML患者的全球III期AGILE研究，數(shù)據(jù)結(jié)果顯示，拓舒沃®與阿扎胞苷聯(lián)合治療患者的無事件生存期(EFS)獲得統(tǒng)計學意義的改善，總生存期(OS)同樣獲得具有統(tǒng)計學意義的改善，中位OS為24.0個月。該研究結(jié)果已在2021年第63屆美國血液學會年會公布。
而膽管癌是一種侵襲性強的腫瘤，在歐洲每年有約1萬例新發(fā)病例，患者的五年生存率為9%，但如果疾病發(fā)生轉(zhuǎn)移，五年生存率則降為0%，目前亟需免疫療法和新的靶向療法提高患者的預期壽命和生活質(zhì)量。此次拓舒沃®用于膽管癌的MAA遞交是基于ClarIDHy研究的數(shù)據(jù)，該研究是首個也是唯一一個針對既往接受過治療的IDH1突變型膽管癌患者的隨機III期試驗。數(shù)據(jù)結(jié)果顯示，主要終點無進展生存(PFS)表現(xiàn)出具有統(tǒng)計學意義的改善，拓舒沃組6個月的PFS率為32%，12個月的PFS率為22%，而安慰劑組所有患者在6個月后均發(fā)生疾病進展或死亡。
目前，拓舒沃®已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于治療攜帶 IDH1 易感突變的成人復發(fā)或難治性急性髓系白血病(R/R AML)患者。值得一提的是，今年2月，拓舒沃®獲準在中國海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)特定醫(yī)療機構博鰲超級醫(yī)院應用于臨床急需，用于既往接受過治療的IDH1突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌成年患者的治療。
在藥物可及性和可支付性方面，拓舒沃®也已取得多項進展，作為 75 種海外特藥之一被納入北京普惠健康保險，又作為 25 種國內(nèi)藥品之一被納入海南樂城全球特藥險等。目前，基石藥業(yè)正通過與業(yè)界伙伴廣泛合作，努力提升包括拓舒沃®在內(nèi)的多款腫瘤精準治療藥物的可及性和可支付性，造福國內(nèi)患者。
（責任編輯：華康）
