急性髓系白血病(AML)是成人白血病中最常見的類型，多發(fā)生于65歲以上的中老年人，由于疾病進(jìn)展迅速預(yù)后較差，一直被稱為中老年人的“噩夢”。尤其是攜帶IDH1突變的AML患者，一直缺乏有效的治療方案。

　　2022年2月9日，港股創(chuàng)新藥企基石藥業(yè)(2616.HK)宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已批準(zhǔn)同類首創(chuàng)藥物拓舒沃®(艾伏尼布片)的新藥上市申請，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病(R/R AML)患者，為該患者人群提供新的精準(zhǔn)治療選擇。

　　對(duì)此，基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“我們高興地看到拓舒沃®在中國大陸獲批用于治療R/R AML患者。作為國內(nèi)首個(gè)以及唯一獲批的IDH1抑制劑，拓舒沃®在攜帶易感IDH1突變的中國R/R AML患者中顯示了明確的療效和可控的安全性�！�

　　拓舒沃®安全性有效性優(yōu)異 填補(bǔ)臨床治療空白

　　近年來，隨著我國人口老齡化進(jìn)程的加快，AML發(fā)病率呈逐年上升趨勢，每年約有7.53萬白血病新發(fā)病例，其中AML患者的占比約為59%，而在這些患者中約6～10%攜帶IDH1突變。由于病情進(jìn)展迅速，大多數(shù)患者最終會(huì)對(duì)治療產(chǎn)生耐藥或復(fù)發(fā)，發(fā)展為復(fù)發(fā)或難治性急性骨髓性白血病，五年生存率僅有29%。

　　目前，臨床上通常采用強(qiáng)烈化療、大劑量化療，然后再結(jié)合造血干細(xì)胞移植療法綜合治療AML，但由于化療的副作用以及患者生物學(xué)的原因，導(dǎo)致年老(60歲以上)患者等一些不適用于強(qiáng)化化療的患者無法從該療法中獲益，這部分患者迫切地需求更安全有效的治療方案，尤其對(duì)于攜帶IDH1突變的AML患者，國內(nèi)此前也尚無靶向精準(zhǔn)治療藥物可供選擇。

　　拓舒沃®是一種針對(duì)IDH1突變酶的口服靶向抑制劑，可以促進(jìn)AML細(xì)胞的分化，從而發(fā)揮抗腫瘤效應(yīng)。此次適應(yīng)癥的獲批是基于一項(xiàng)名為CS3010-101的研究，研究顯示拓舒沃®在治療攜帶IDH1易感突變的成人R/R AML中國患者中表現(xiàn)出優(yōu)異的臨床療效，耐受性良好，安全可控，研究成果已于2021年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)(ESMO)年會(huì)以優(yōu)選口頭報(bào)告形式公布。2020年，拓舒沃®被中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心納入“臨床急需境外新藥名單(第三批)”，獲得快速通道審評(píng)審批資格。同時(shí)，作為全球同類首創(chuàng)的強(qiáng)效、高選擇性口服IDH1抑制劑，拓舒沃®以其明確的臨床優(yōu)勢，入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。

　　“一直以來，現(xiàn)有的針對(duì)IDH1突變的AML患者的治療手段有限，五年生存率較低，患者生活質(zhì)量較差。作為國內(nèi)首個(gè)獲批的IDH1抑制劑，我們欣喜地看到拓舒沃®在針對(duì)IDH1突變的AML患者中展現(xiàn)了良好的療效與安全性。相信拓舒沃®的獲批將會(huì)為更多的AML患者帶來創(chuàng)新的精準(zhǔn)治療方案，幫助他們提高生活質(zhì)量并延長生命�！� CS3010-101主要研究者、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院王建祥教授表示。

　　此外，拓舒沃®用于治療初治IDH1突變的成人AML患者的全球III期研究AGILE的數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑聯(lián)合化療藥物阿扎胞苷相比，拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷顯著改善了先前未經(jīng)治療的IDH1突變AML患者的無事件生存期和總生存期，相關(guān)重磅數(shù)據(jù)已于美國血液學(xué)會(huì)(ASH)第63屆年會(huì)上公布�；�石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示未來計(jì)劃與NMPA展開溝通，盡早將這一創(chuàng)新療法帶給更多中國患者。

　　值得一提的是，拓舒沃®已在美國獲批用于單藥治療IDH1突變的復(fù)發(fā)或難治性AML成人患者、新診斷的年齡≥75歲或因合并癥無法使用強(qiáng)烈誘導(dǎo)化療的IDH1突變AML成人患者，以及既往接受過治療的IDH1突變局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌成年患者。此外，拓舒沃®用于治療腦膠質(zhì)瘤患者的研究也正在進(jìn)行中，已展現(xiàn)出可觀的治療潛力。

　　優(yōu)質(zhì)產(chǎn)品+強(qiáng)大商業(yè)化能力 基石藥業(yè)加速惠及中國患者

　　拓舒沃®是基石藥業(yè)在一年內(nèi)成功獲批上市的第四款創(chuàng)新藥，從新藥上市申請獲得受理到成功獲批僅用了6個(gè)月的時(shí)間，且在獲批前已在推動(dòng)藥物可及性方面取得重大突破，艾伏尼布作為75種海外特藥之一被納入北京普惠健康保險(xiǎn)，又作為25種國內(nèi)藥品之一被納入海南樂城全球特藥險(xiǎn)，進(jìn)一步體現(xiàn)出基石速度。

　　除拓舒沃®外，基石藥業(yè)已在2021年上市三款藥物，分別為用于治療RET基因融合陽性非小細(xì)胞肺癌患者的選擇性RET抑制劑普吉華®(普拉替尼膠囊)、用于治療PDGFRA外顯子18突變胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)的精準(zhǔn)靶向藥物泰吉華®(阿伐替尼片)、聯(lián)合化療獲批一線治療轉(zhuǎn)移性鱗狀和非鱗狀NSCLC患者的PD-L1抗體擇捷美®(舒格利單抗注射液)。

　　實(shí)際上，為了更好地滿足患者需求，填補(bǔ)臨床治療空白，基石藥業(yè)以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線，其中7款處于商業(yè)化/晚期研究階段。除上述獲批適應(yīng)癥外，普吉華®用于RET突變MTC和RET融合陽性甲狀腺髓樣癌患者、擇捷美®作為鞏固治療用于同步或序貫放化療后未發(fā)生疾病進(jìn)展的不可切除的III期NSCLC患者的上市申請均已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局受理，預(yù)計(jì)將于不久的將來讓患者獲益。

　　不僅是藥品上市速度，基石藥業(yè)推動(dòng)藥品可及的速度也創(chuàng)下業(yè)內(nèi)標(biāo)桿。目前，基石藥業(yè)已與醫(yī)院、藥房及其他醫(yī)療服務(wù)提供方攜手合作合作打出“組合拳”，產(chǎn)品已覆蓋130多個(gè)城市的400多家醫(yī)院。與此同時(shí)，為了讓創(chuàng)新藥物惠及更多患者，基石藥業(yè)還在積極探索商業(yè)保險(xiǎn)、惠民險(xiǎn)、患者救助等創(chuàng)新支付方式以減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，從而惠及更多患者。

（責(zé)任編輯：華康）