1月3日，港股上市創(chuàng)新藥企基石藥業(yè)(2616.HK)對(duì)外宣布，其抗體偶聯(lián)藥物(ADC)CS5001的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)(IND)已在2021年獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)。據(jù)了解，CS5001不僅是全球研發(fā)進(jìn)展最快的靶向ROR1 的ADC之一，更具有全球同類(lèi)藥物最佳潛力。

　　此次CS5001獲批臨床，是繼2021年9月多特異性抗體CS2006/NM21-1480的IND獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)后，基石藥業(yè)同類(lèi)首創(chuàng)/同類(lèi)最優(yōu)/第一梯隊(duì)潛力產(chǎn)品組合取得重大開(kāi)發(fā)進(jìn)展。

　　資料顯示，ROR1是一種在多種腫瘤中都有高表達(dá)的腫瘤胚胎蛋白，包括各類(lèi)白血病、非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌、肺癌及卵巢癌等，而其在成人健康組織中并不表達(dá)。

　　在業(yè)內(nèi)看來(lái)， 基于早期研究的積極數(shù)據(jù)，ROR1有望成為具有廣譜抗癌潛力的新藥靶點(diǎn)，靶向ROR1的ADC也因此受到跨國(guó)藥企熱烈追捧，相關(guān)交易獲得了極高的交易額。此前，默沙東以27.5億美元收購(gòu)了VelosBio公司，其主要產(chǎn)品為VLS-101(Ⅰ/Ⅱ)期;勃林格殷格翰以超過(guò)14億美元的價(jià)格收購(gòu)NBE-Therapeutics的所有股份，從而獲得后者的主要新藥NBE-002及其抗體-藥物偶聯(lián)物(ADC)平臺(tái)。

　　國(guó)內(nèi)也有企業(yè)在ROR1靶點(diǎn)上進(jìn)行布局，不過(guò)目前僅有基石藥業(yè)在跟進(jìn)相關(guān)藥物的開(kāi)發(fā)。CS5001是一款由基石藥業(yè)進(jìn)行臨床開(kāi)發(fā)的ROR1ADC，與同類(lèi)藥物相比，其結(jié)構(gòu)具有顯著的差異化特征，包括專(zhuān)有的位點(diǎn)特異性偶聯(lián)、腫瘤選擇性可切割連接子和前藥技術(shù)，并由此帶來(lái)了全球同類(lèi)最佳的潛力。這項(xiàng)臨床前研究數(shù)據(jù)表明：CS5001在多種表達(dá)ROR1腫瘤細(xì)胞系展現(xiàn)出了較強(qiáng)的選擇性細(xì)胞毒性，并在血液和實(shí)體腫瘤異種移植小鼠模型中均顯示出顯著的體內(nèi)抗腫瘤活性。CS5001臨床前研究數(shù)據(jù)備受矚目，于2021年10月入選了第33屆國(guó)際分子靶標(biāo)與癌癥治療大會(huì)重磅研究摘要。

　　對(duì)此，基石藥業(yè)首席科學(xué)官謝毅釗博士表示，CS5001在臨床前藥理學(xué)和藥效學(xué)方面的數(shù)據(jù)充分表明了其在治療腫瘤領(lǐng)域的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的潛力。”我們非常高興地看到CS5001在美國(guó)獲批進(jìn)入臨床。”

　　同時(shí)，他透露，此次IND獲批后，基石藥業(yè)即將在美國(guó)啟動(dòng)人體臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估 CS5001在晚期B細(xì)胞淋巴瘤和實(shí)體瘤中的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和初步抗腫瘤活性。而在美國(guó)以外，基石藥業(yè)也已向澳大利亞藥監(jiān)部門(mén)遞交了臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，并計(jì)劃在近期向中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局遞交臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。這也是基石藥業(yè)近期繼舒格利單抗獲批上市后取得的又一重大進(jìn)展。

（責(zé)任編輯：華康）