8月26日,從海外傳來(lái)消息,港股上市創(chuàng)新藥企基石藥業(yè)(香港聯(lián)交所代碼:2616)精準(zhǔn)治療藥物艾伏尼布(ivosidenib)獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn),用于既往接受過(guò)治療的攜帶經(jīng)FDA獲批檢測(cè)法檢出的IDH1突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌成年患者。這意味著,艾伏尼布成為全球首個(gè)獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)用于IDH1突變膽管癌患者靶向治療的藥物。

　　不僅如此,艾伏尼布的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)(sNDA)獲得了優(yōu)先審評(píng),大大縮短了審評(píng)的時(shí)間。優(yōu)先審評(píng)通常授予可能在治療方面有重大進(jìn)展或在沒(méi)有足夠治療手段的情況下提供治療的藥物。

　　據(jù)了解,此次,FDA優(yōu)先審評(píng)資格的授予是基于名為ClarIDHy的3期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。該研究是全球首個(gè)針對(duì)攜帶IDH1突變的經(jīng)治膽管癌患者的隨機(jī)3期臨床試驗(yàn)。試驗(yàn)結(jié)果顯示,與安慰劑組相比,艾伏尼布治療組達(dá)到無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)的主要終點(diǎn),極大降低患者疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)。同時(shí),艾伏尼布也改善了患者的總生存期(OS)。

　　膽管癌是一種罕見(jiàn)的惡性腫瘤,發(fā)生在肝臟內(nèi)外的膽管。據(jù)估計(jì),美國(guó)每年有8000人被診斷為膽管癌。在艾伏尼布獲得批準(zhǔn)之前,還沒(méi)有針對(duì)IDH1突變膽管癌的靶向治療方案獲得批準(zhǔn),而在晚期情況下,可供選擇的化療方案有限。

　　基石藥業(yè)獲得艾伏尼布在包括中國(guó)大陸、港澳臺(tái)地區(qū)在內(nèi)的大中華區(qū)以及新加坡地區(qū)開發(fā)和商業(yè)化的獨(dú)家合作和許可權(quán)益。此前,艾伏尼布被納入中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥品審評(píng)中心發(fā)布的“臨床急需境外新藥名單(第三批)”。

　　目前,在中國(guó)大陸地區(qū),基石藥業(yè)針對(duì)艾伏尼布正在開展兩項(xiàng)注冊(cè)性臨床研究,主要針對(duì)急性髓系白血病(AML)適應(yīng)癥。其中,CS3010-101研究是一項(xiàng)正在中國(guó)進(jìn)行的I期、多中心、針對(duì)攜帶易感IDH1突變的成人R/R AML患者的單臂研究,并作為全球關(guān)鍵性研究AG120-C-001的橋接研究。中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已受理了艾伏尼布用于易感IDH1突變的R/R AML成人患者的新藥上市申請(qǐng)并納入優(yōu)先審評(píng)。

　　另一項(xiàng)研究AGILE研究是一項(xiàng)全球III期、多中心、雙盲、隨機(jī)、安慰劑對(duì)照臨床試驗(yàn),旨在評(píng)估艾伏尼布聯(lián)合阿扎胞苷與安慰劑聯(lián)合阿扎胞苷,在既往未經(jīng)治療的IDH1突變的AML患者中的療效和安全性。施維雅公司近期宣布了AGILE研究達(dá)到了無(wú)事件生存期(EFS)這一主要終點(diǎn)。

　　據(jù)了解,除了急性髓系白血病和膽管癌兩個(gè)適應(yīng)癥,艾伏尼布用于治療腦膠質(zhì)瘤患者的研究也正在如火如荼地進(jìn)行中,已展現(xiàn)出可觀的治療潛力。

　　值得注意的是,雖然艾伏尼布尚未在國(guó)內(nèi)獲批,但已提前在藥品可及性維度取得重大突破。此前,艾伏尼布作為75種海外特藥之一已經(jīng)納入北京普惠健康保險(xiǎn),并又作為25種國(guó)內(nèi)藥品之一納入海南博鰲樂(lè)城全球特藥險(xiǎn),這意味著有更多的患者可以從中獲益,大大提升了藥品的可支付性。

（責(zé)任編輯：華康）